Nell’ottica di una terapia genica per la DMD, l’ostacolo più importante è rappresentato dalle enormi dimensioni del gene della distrofinaa: 2.4 Mb, il più grande gene contenuto nel nostro DNA. Ciò fa si che la normale sostituzione genica non si presenta come un approccio possibile.

Nel corso degli anni, sono state ideate diverse strategie alternative tra cui quella dell’Exon skipping (in italiano tradotto come:il salto dell'esone), una tecnica che mira ad eliminare il “danno molecolare” modificando direttamente l’RNA messaggero che codifica per la Distrofina.

Per avere maggiori informazioni sulla tecnica dell'exon skipping scaricare la scheda qui di seguito: 

 La strategia dell'exon skipping

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