Parent Project onlus - Una terapia per la Distrofia!

COMUNICATO 31.03.11

Parent Project Onlus risponde al San Raffaele di Milano: la sperimentazione è frutto del lavoro portato avanti per anni da ricercatori e famiglie.

Secondo Parent Project Onlus, l’associazione di genitori che combattono contro la distrofia di Duchenne, la nota diffusa dal San Raffaele di Milano per annunciare l’avvio dello studio clinico sul trapianto eterologo di cellule staminali realizzato dal team guidato dal professor Giulio Cossu, non tiene conto delle conseguenze che può avere sui pazienti e sulle loro famiglie.

“Ci sorprendono i toni utilizzati per descrivere questa fase dello studio mirata ad escludere che possano esserci effetti collaterali e non a valutarne l’efficacia della terapia. In questo momento, come genitore, la cosa più importante è sapere che il primo bambino, sottoposto al trapianto lo scorso 15 marzo, sta bene e non presenta effetti collaterali. – ha dichiarato Filippo Buccella, presidente di Parent Project Onlus tra i finanziatori dello studio - Da anni finanziamo il lavoro che il Professor Cossu conduce a Milano e non riteniamo corretto gridare al miracolo perché questo significa non tenere in considerazione il suo lavoro e non riconoscere, a migliaia di pazienti e di genitori, il diritto di sperare nella ricerca scientifica.”

Lo studio clinico guidato da Giulio Cossu, è basato sul trapianto muscolare per via intra-arteriosa di

mesoangioblasti (cellule staminali) da donatore familiare compatibile in pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne. Si tratta di uno studio di fase I-II, volto a stabilire la sicurezza e fattibilità della procedura e non ancora l’efficacia. Lo studio è stato finanziato dalla Comunità Europea (Progetto Optistem) e co-finanziato da, Parent Project Onlus, Telethon, CureDuchenne e dal Ministero dalla Salute; la produzione cellulare è stata realizzata nei laboratori di MolMed. Solo nei prossimi mesi si sapranno i s i risultati saranno quelli in cui speriamo. La ricerca è basata sull’utilizzo dei mesoangioblasti, particolari cellule staminali normalmente associate ai vasi sanguigni, identificate dal team di Cossu nel 2003 come cellule capaci di rigenerare il tessuto muscolare danneggiato e di ripristinare la sua funzionalità. Nello scorso mese di febbraio il professor Cossu aveva presentato questo trial clinico alle famiglie riunite alla Conferenza Internazionale di Parent Project Onlus.

Un primo stadio della sperimentazione, iniziata nel 2009, è servita a raccogliere una serie di minuziose misurazioni della forza e della funzionalità muscolare e sull’analisi del decorso clinico di ogni paziente sull’arco di tempo di 18 mesi, queste informazioni serviranno a valutare l’efficacia della terapia. A questa prima fase hanno partecipato 28 pazienti DMD reclutati attraverso il Registro Italiano Pazienti DMD/BMD di Parent Project Onlus. Di questi 28 pazienti, 3 bambini (di età compresa tra i 6 e i 9 anni) sono stati selezionati per il trapianto di staminali eterologhe. Le cellule staminali, prelevate mediante biopsia muscolare dal fratello o dalla sorella, saranno iniettate nel paziente DMD mediante quattro diverse somministrazioni a distanza di due mesi l’una dall’altra.

La distrofia muscolare di Duchenne è una

malattia rara, la forma più grave delle distrofie muscolari che si manifesta in età pediatrica. Comporta una progressiva la degenerazione muscolare fino alla compromissione del muscolo cardiaco, del diaframma e dei muscoli intercostali fino a rendere necessaria l'assistenza respiratoria. Si stima che in Italia ci siano 5.000 persone affette dalla patologia, per la quale attualmente non esiste una cura specifica, ma un trattamento da parte di una équipe multidisciplinare che ha permesso di migliorare le condizioni generali e raddoppiare le aspettative di vita. La distrofia di Becker ne è una variante meno aggressiva, il cui decorso, però, varia da paziente a paziente.

Parent Project Onlus, l’associazione di genitori fondata nel 1996, è impegnata nel finanziamento diretto della ricerca scientifica e in programmi di formazione e sostegno per le famiglie coinvolte dalla malattia e per tutta la Comunità Duchenne. Per questo, dal 2002, è attivo il Centro Ascolto Duchenne (CAD) che elabora progetti d’informazione/formazione dedicati ai familiari e a tutti gli specialisti interessati ad un approfondimento. Maggiori informazioni sul sito internet www.parentproject.it

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