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Il 20 luglio, all’International Congress on Neuromuscular Diseases, sono stati presentati da Kate Bushby ulteriori risultati dell'analisi sull'efficacia del Trial clinico di Fase 2b con Ataluren.
Si è svolta ieri pomeriggio la sessione dedicata alla DMD/DMB nell'ambito del XII Congresso Internazionale sulle Malattie Neuromuscolari a Napoli. 
Poiché stiamo ricevendo da parte di alcuni genitori richieste di chiarimenti, pubblichiamo qui le informazioni aggiornate in merito alla partecipazione di alcuni ragazzi a due studi presso il Policlinico Università di Messina.
Pubblicato su Molecular Therapy il nuovo lavoro sullo skipping dell'esone 51, coordinato dal team di Irene Bozzoni del Dipartimento di Genetica e Biologia Molecolare della Sapienza di Roma e cofinanziato da Parent Project.
L’alleanza Prosensa/GSK punta su due nuovi studi clinici per lo skipping dell’esone 51, uno su pazienti deambulanti e per la prima volta uno dedicato esclusivamente a pazienti non deambulanti.PP nel Mondo
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