Nello sforzo di mantenere la comunità Duchenne informata, Acceleron e
Shire desiderano fornire un aggiornamento sullo stato del programma
clinico di ACE-031.
Il 15 Marzo 2011, presso l'Istituto Scientifico San Raffaele di Milano, è iniziato uno studio clinico basato sul trapianto muscolare per via intra-arteriosa di mesoangioblasti (cellule staminali)in pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne. Ci teniamo a precisare che lo studio, in questa fase è volto, a stabilire la sicurezza e fattibilità della procedura e non la sua efficacia.
Riceviamo e pubblichiamo l'aggiornamento di Genzyme su Ataluren. In particolare, questa comunicazione riguarda la consulenza scientifica ottenuta da parte delle autorità regolatorie europee.
La sperimentazione di fase 1-2a, sponsorizzata da Prosensa, è stata condotta per valutare la sicurezza, la farmacocinetica e gli effetti clinici della somministrazione sistemica dell’AON.
Pubblicato, sulla rivista Neuromuscular Disorders, il report e le conclusioni del primo meeting internazionale dedicato agli aspetti endocrinologici della Distrofia Muscolare di Duchenne, organizzato da Parent Project e svoltosi a Firenze e Calenzano.
La Duchenne 
Nello sforzo di mantenere la comunità Duchenne informata, Acceleron e
Shire desiderano fornire un aggiornamento sullo stato del programma
clinico di ACE-031.
Il 15 Marzo 2011, presso l'Istituto Scientifico San Raffaele di Milano, è iniziato uno studio clinico basato sul trapianto muscolare per via intra-arteriosa di 
mesoangioblasti
Riceviamo e pubblichiamo l'aggiornamento di Genzyme su 
La sperimentazione di fase 1-2a, sponsorizzata da Prosensa, è stata condotta per valutare la sicurezza, la 
Pubblicato, sulla rivista Neuromuscular Disorders, il report e le conclusioni del primo meeting internazionale dedicato agli aspetti endocrinologici della Distrofia Muscolare di Duchenne, organizzato da Parent Project e svoltosi a Firenze e Calenzano.
