Genzyme ha messo a punto un “Programma di aggiornamento” per definire uno strumento di comunicazione su Ataluren e come parte del costante impegno nel mantenere informata la comunità DBMD.
Per ulteriori informazioni potete contattare il dipartimento informazioni mediche all’indirizzo: eumedinfo@genzyme.com.
E’ importante ricordare che alcune specifiche norme in Europa proibiscono qualsiasi forma di comunicazione tra industria e pazienti (comprese le informazioni non promozionali sui prodotti) quindi in certi casi può essere necessario che le domande siano poste da un medico per conto del paziente.

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Genzyme e PTC continuano a lavorare intensamente con le autorità regolatorie in diverse regioni riguardo ad Ataluren. A causa delle differenze nelle varie aree geografiche, i tempi di queste interazioni, delle procedure e dei percorsi possono essere diversi a seconda delle normative che definiscono le modalità di interazione tra l’industria e le autorità.

Come probabilmente già sapete queste differenze sono state già messe in evidenza dai recenti sviluppi negli Stati Uniti, infatti PTC con il supporto dell’FDA ha implementato uno studio “open label” sulla sicurezza come alternativa possibile alla dispensazione ai singoli pazienti a seguito della loro richiesta di una “procedura IND” (un meccanismo specifico utilizzato negli USA per ottenere l’accesso a trattamenti non ancora approvati).

Solo i pazienti Duchenne e Becker con mutazioni nonsenso(nmDBMD) che hanno precedentemente partecipato a studi con Ataluren negli Stati Uniti sono eleggibili per questo programma americano.

Questo particolare studio di sicurezza non esiste in Europa.

Comprendiamo come le famiglie Europee si sentano frustrate dalla percezione di una mancanza di progressi in Europa rispetto agli USA, e dalle difficoltà di definire le aspettative in merito alla possibilità ed alla tempistica con le quali i pazienti potranno avere accesso ad Ataluren.
Genzyme vuole però assicurarvi che siamo in piena attività per stabilire quale possa essere il modo migliore per procedere nel nostro programma e che stiamo facendo progressi.

Abbiamo recentemente iniziato una serie di incontri con le autorità regolatorie in Europa per ottenere un parere scientifico sui dati e sui possibili percorsi di sviluppo, compresa la possibilità di programmi di accesso pre-approvazione.

Non appena riceveremo una risposta formale saremo in grado di completare la nostra valutazione e di comunicare i prossimi passi.
Apprezziamo la vostra pazienza e la vostra comprensione durante questo periodo di tempo nel quale stiamo lavorando diligentemente per completare la nostra valutazione e definire i prossimi passi.

Il nostro impegno prosegue nell’aggiornare la comunità neuromuscolare Duchenne e Becker (nmDBMD) nel primo quarto del 2011 ed il nostro obiettivo è quello di prendere decisioni che siano nel miglior interesse per questa comunità. 

Leggi anche:

Ataluren:aggiornamento ottobre 2010

Ataluren:analisi finale dei risultati

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