Sappiamo checi sono molti interrogativi in merito alle informazioni presentate e stiamo lavorando per ottenere le risposte di cui abbiamo bisogno e che meritiamo.

Parent Project si è messo direttamente in contatto con PTC e Genzyme questa mattina ed ha cercato di porre le domande che sono venute in mente a tutti noi. Sfortunatamente, non ci sono state fornite risposte molto specifiche oltre al fatto che il trial non ha raggiunto gli “endpoint” (obiettivi) primari e secondari. Il suggerimento di PTC è stato che tutti i pazienti coinvolti nel trial contattino i loro medici per informazioni più specifiche in merito alla loro partecipazione. Mentre siamo convinti che non fossero certo queste le novità che volevamo sentire, tuttavia queste sono tutte le informazioni che abbiamo a disposizione in questo momento e volevamo essere certi di farle arrivare a voi.

Nel frattempo, Parent Project continuerà a sollecitare informazioni, a fare domande e a tutelare gli interessi dell’intera comunità Duchenne. Vogliamo anche assicurarvi che non appena ci saranno nuove informazioni ve le forniremo. Venerdì 5 Marzo ci sarà una Conference Call a cui sono stati invitati anche i dirigenti di PTC. Qualsiasi ulteriore informazione verrà immediatamente diffusa.

Come sempre Parent Project continuerà a impegnare tutte le proprie forze per trovare una soluzione utile per i nostri ragazzi. Vi invitiamo a restare in contatto per ulteriori aggiornamenti.

Patricia Furlong e Filippo Buccella