 Da ora in poi si chiamerà eteplirsen. Questo è il nuovo nome generico dato ad AVI-4658, la molecola a RNA sviluppata da AVI BioPharma per l’ Exon skipping dell’esone 51 nella DMD.
L'approvazione per l'attribuzione della denominazione eteplirsen come nome generico di AVI-4658 è arrivata dal consiglio della United States Adopted Names (USAN) e dall'Organizzazione Mondiale della Sanita' (OMS).
Eteplirsen è il principale farmaco in fase di sviluppo di AVI BioPharma, ideato per un possibile trattamento di pazienti DMD che hanno una mutazione del gene della Distrofina trattabile con lo skipping dell’esone 51. I dati raccolti dallo studio clinico di fase1/2b, relativi alla somministrazione per via sistemica di eteplirsen in ragazzi DMD, hanno dimostrato un profilo di sicurezza e tollerabilità ampiamente favorevole e un recupero nella produzione di distrofina (leggete l’articolo riguardante l’annuncio dei dati). AVI BioPharma ha inoltre annunciato un prossimo avvio di uno studio clinico di fase 2 con eteplirsen.
Informazioni su eteplirsen
Eteplirsen è un composto terapeutico a RNA, basato sul sistema chimico di AVI BioPharma di tipo morfolino fosfodiammidato oligonucleotide (PMO), in grado di indurre lo skipping dell’esone 51. E’ stato sviluppato come trattamento sistemico per pazienti con DMD. Mediante lo skipping dell'esone 51 eteplirsen potrebbe ripristinare la capacità del gene della distrofina di generare una forma più corta, ma ancora funzionale, della proteina.
Promuovendo la produzione di una distrofina parziale si intende migliorare, stabilizzare o rallentare significativamente il decorso della DMD, con un conseguente prolungamento e miglioramento della qualità della vita dei pazienti.
Per avere ulteriori informazioni su AVI Biopharma: http://www.avibio.com
|
La Duchenne 
