Uno studio pubblicato a fine novembre online sulla rivista medica “Muscle&Nerve” dimostra come il “six-minute walk test” (6MWT) sia un buon test per la valutazione dell’efficacia in ambito di trattamenti sperimentali per la distrofia muscolare di Duchenne e Becker.

Il 6MWT, definita come distanza che si è in grado di percorrere camminando per 6 minuti continuativi (senza assistenza o tutori ortopedici), è una misurazione dello stato dei muscoli, dei polmoni e del cuore che è oramai standardizzata e internazionalmente accettata per molte malattie o condizioni cliniche, ma non ancora completamente per la DMD.
La prima volta in cui il 6MWT è stato utilizzato come dato di valutazione dell’efficacia in un trial clinico per la DMD è stato con la sperimentazione di fase2b per Ataluren guidata dalla PTC Therapeutics.
Lo studio per la validazione del 6MWT, condotto in collaborazione tra il Rehabilitation Research and Training Center in Neuromuscular Diseases in California e la PTC Therapeutics, è stato effettuato sia su ragazzi DMD che su ragazzi sani. I risultati dimostrano che il 6MWT è altamente riproducibile e si correla bene con la funzionalità muscolare. Inoltre, le osservazioni effettuate, e finora ufficializzate, per la sperimentazione con Ataluren confermano questi dati (il 6MWT ripetuto in centri di riferimento diversi e in paesi diversi è assolutamente riproducibile) mostrando quindi l’affidabilità del test nel campo della DMD.
Individuare e mettere a punto misurazioni per la valutazione dell’efficacia è un punto fondamentale per la ricerca clinica e per la progettazione di nuovi trial. In quest’ottica il 6MWT è sicuramente uno strumento importante che renderà le future sperimentazioni cliniche della DMD e BMD più affidabili.

Francesca Ceradini

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