Prosensa comunica il passaggio ad un successivo stadio di sviluppo per tre prodotti “Exon skipping” (PRO044, PRO045 e PRO053) per la Distrofia Muscolare di Duchenne. Prosensa riceverà da GSK circa 27 milioni di sterline per piani di avanzamento e di sviluppo.

Riportiamo di seguito la traduzione del comunicato della biotech olandese.

Prosensa, la compagnia biofarmaceutica olandese specializzata nello studio delle malattie rare per le quali ad oggi non esiste una cura, ha annunciato oggi  di aver concordato con GlaxoSmithKline (GSK), nell’ambito del loro attuale rapporto di collaborazione sulla Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD), di far progredire nella successiva fase di sviluppo tre ulteriori molecole specifiche per altrettanti “exon skipping” (PRO044,PRO045 e PRO053).

Le due società hanno concordato i termini di sviluppo per il programma relativo allo skipping dell’esone 44, che vedrà GSK fornire ulteriore supporto allo sviluppo del composto PRO044, attualmente in fase clinica I/II.
Prosensa e GSK, inoltre, lavoreranno insieme sul programma di sviluppo preclinico e clinico relativo ai composti PRO045 e PRO053, che dovrebbero entrare nella fase di sperimentazione clinica nella prima metà del 2012. I tre candidati, PRO044, PRO045 e PRO053, sono composti ideati per indurre lo skipping rispettivamente degli esoni 44, 45 e 53 del gene della Distrofina e ciascuno di essi è specifico per differenti sottopopolazioni di pazienti DMD.

Secondo questo accordo di collaborazione, Prosensa potrà ricevere, in base all’andamento e ai risultati  di questi programmi di sviluppo clinico, fino a 27 milioni di sterline di finanziamenti per piani di avanzamento e finanziamenti allo sviluppo. Prosensa e GSK intraprenderanno anche uno studio sulla storia naturale che fornirà una migliore comprensione sul decorso della DMD.

In base ai termini dell’accordo, stipulato nel 2009, GSK possiede la licenza esclusiva per il composto PRO044 e la possibilità di acquisire la licenza per lo sviluppo successivo e la commercializzazione di uno dei due nuovi composti, PRO045 o PRO053, per il quale Prosensa conserverà diritti di commercializzazione limitati. Prosensa invece manterrà pienamente i diritti per lo sviluppo e la commercializzazione del composto che non è stato scelto da GSK.

Hans Schikan, Chief Executive Officer di Prosensa, ha dichiarato: “Oltre ai progressi ottenuti con il nostro composto principale specifico per l’esone 51 (GSK2402968/PRO051), attualmente oggetto di uno studio globale di fase III, l’avanzamento di questi ulteriori tre candidati sottolinea l’impegno di entrambe le parti nello sviluppo di composti sicuri ed efficaci per il trattamento della DMD. L’avanzamento nello sviluppo dei composti specifici per gli esoni 44, 45 e 53 – ha aggiunto – ci consentirà di estendere l’opportunità offerta dal nostro approccio basato  sull’exon skipping anche ad altri pazienti  affetti da questa patologia rara e progressiva. Questa è una testimonianza della nostra volontà di aiutare, il prima possibile, il maggior numero di pazienti.”

Giles Campion, Chief Medical Officer di Prosensa, ha dichiarato "Prosensa ha sviluppato un piano ambizioso per accelerare lo sviluppo di un portfolio di composti terapeutici per le malattie rare con elevati bisogni clinici insoddisfatti. La nostra collaborazione con GSK ci consente ora di studiare più rapidamente ulteriori trattamenti per un maggior numero di pazienti DMD”

SULL'EXON SKIPPING
Il gene della Distrofina è il più grande gene dell’organismo, ed è composto da 79 esoni. Gli esoni sono piccole sequenze di codice genetico che codificano porzioni della proteina. Nella DMD, quando alcuni esoni sono mutati/deleti l’RNA si ferma all’errore. Questo non consente la lettura dei restanti esoni, e comporta la produzione di una Distrofina non funzionale e i conseguenti sintomi della DMD. Le terapie basate sull’RNA, in particolare gli  Oligonucleotidi antisenso ( AON) che inducono exon skipping, sono attualmente tra gli approcci terapeutici in fase di sviluppo per la DMD. Gli AON hanno la capacità di far saltare un esone e quindi di correggere il quadro di lettura dei trascritti della  Distrofina consentendo la  sintesi della proteina.

DNA

---

Condividi: