 Leiden, 30 marzo 2010 – Prosensa, la società biofarmaceutica olandese specializzata sulle terapie per la modulazione dell’RNA annuncia l’avvio di uno studio clinico di fase I/II con  PRO044 in pazienti con la Distrofia Muscolare di Duchenne.
L’obiettivo di questa sperimentazione, di tipo “open label” e “dose-ranging”, è di valutare la sicurezza e la tollerabilità di una somministrazione per via sistemica di PRO044 in dodici pazienti DMD che riceveranno iniezioni sottocutanee settimanali per un periodo di cinque settimane. L’effetto di PRO044 verrà analizzato a livello dell’RNA, per dimostrare uno specifico “skipping” dell’esone 44, e a livello della proteina, per dimostrare la produzione di nuova Distrofina nelle biopsie muscolari.
I primi pazienti sono stati reclutati alla University Hospital Leuven in Belgio dalla Dott.ssa Nathalie Goemans del Department of Pediatric Neurology. Prosensa ha inoltre ricevuto l’approvazione dalle autorità regolatorie in Svezia, dove la selezione dei pazienti è già iniziata, e in Italia. I centri che parteciperanno sono il Queen Silvia Children’s Hospital di Gothenburg in Svezia e l’Università di Ferrara in Italia.
PRO044 è il secondo prodotto candidato terapeutico ad RNA di Prosensa in sviluppo clinico per il trattamento della DMD. Il prodotto di punta di Prosensa per la DMD, PRO051/GSK2402968, è prossimo allo studio clinico di fase III per cui è stata recentemente avviata una collaborazione con GlaxoSmithKline (GSK). GSK ha anche l’esclusiva per PRO044, il cui sviluppo dipenderà dal successo di questo studio di fase I/II.
“Siamo felici di avviare lo sviluppo clinico di un secondo promettente candidato per il trattamento della DMD. Con l’aggiunta di PRO044 al nostro portfolio di farmaci candidati, a seguito di un successo di questi programmi di sviluppo clinico saremo in grado di far fronte ad una più ampia popolazione di pazienti” – ha commentato Giles Campion, Direttore Clinico di Prosensa. “Questa importante fase di sviluppo clinico conferma l’impegno di Prosensa nel trattamento delle malattie neuromuscolari.”
Prosensa
Prosensa è una società biofarmaceutica olandese che mira alla scoperta, lo sviluppo e la commercializzazione di prodotti terapeutici a base di acidi nucleici (DNA o RNA) in grado di correggere l’espressione del gene in molte malattie per le quali esistono molti bisogni medici insoddisfatti, in particolare nelle malattie neuromuscolari. Prosensa ha l’obiettivo di sviluppare un trattamento per la DMD. Nel 2009 Prosensa ha avviato una collaborazione strategica con GlaxoSmithKline su parte del suo programma sull’Exon skipping per la DMD, con un accordo che potrà arrivare a 437 milioni di Sterline più un pagamento a due cifre delle royalties.
Prosensa è una società biofarmaceutica privata sostenuta da un consorzio di importanti investitori come Abingworth, AGF Private Equity, GIMV, LSP and MedSciences Capital.
DMD ed Exon skipping
La Duchenne è una grave malattia neuromuscolare degenerativa dell’infanzia che colpisce uno su 3500 bambini. Questi giovani pazienti vanno incontro ad una progressiva perdita della loro forza muscolare a causa dell’assenza della proteina Distrofina, ne consegue un uso della carrozzina intorno ai 12 anni ed una morte prematura intorno ai primi anni della loro età adulta a causa di complicanze respiratorie e cardiache. Oggi, non esiste un trattamento in grado di prevenirne gli esiti letali. La malattia è causata da mutazioni nel gene della Distrofina che conducono all’assenza della proteina, che è cruciale per l’integrità della membrana delle fibre muscolari.
Le terapie basate sull’RNA, in particolare gli Oligonucleotidi antisenso (AON) che inducono exon skipping, sono attualmente tra i più promettenti approcci terapeutici per la DMD. Gli AON hanno la capacità di far saltare un esone e quindi di correggere il quadro di lettura dei trascritti della distrofina portando alla sintesi di una proteina ampiamente funzionale. Diverse mutazioni nel gene richiedono diversi farmaci AON. I prodotti leader di Prosensa, PRO051/GSK2402968 e PRO044, potrebbero essere utili per circa il 20% di tutti i pazienti Duchenne.
Tradotto dal comunicato stampa Prosensa del 30 marzo 2010
Per leggere il comunicato in lingua originale cliccate qui
Per avere ulteriori informazioni su Prosensa: www.prosensa.com
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La Duchenne 
