Ataluren

South Plainfield, NJ and Cmbridge, Massachussets - PTC Therapeutics e Genzyme un'azienda Sanofi, annunciano una ristrutturazione della loro collaborazione. L'accordo originale prevedeva che i diritti commerciali per gli Stati Uniti e il Canada fossero detenuti da PTC mentre quelli relativi al resto del mondo da Genzyme. Il nuovo accordo prevede che PTC riaquisisca i diritti mondiali relativi ad Ataluren, mentre Genzyme si riserva la possibilità di commercializzare Ataluren per indicazioni diverse dalla Distrofia Muscolare di Duchenne/Becker causata da mutazioni nonsenso (nmDBMD) al di fuori degli Stati Uniti e il Canada. PTC continuerà a condurre i piani di sviluppo su scala mondiale per tutte le indicazioni concentrando l'attenzione sui programmi di sviluppo a breve termine per la nmDBMD e la fibrosi cistica causata da mutazioni nonsenso. 

“Siamo stati molto soddisfatti del lungo rapporto avuto con PTC” ha dichiarato David Meeker M.D., Chief Operating Officer di Genzyme “la decisione di ristrutturare questo accordo è il risultato  di una recente valutazione del portfolio, e ci consentirà di concentrarci maggiormente su altre aree di sviluppo di Genzyme per le quali noi crediamo di avere  migliori capacità di sviluppare terapie a beneficio della comunità delle malattie rare. Tuttavia, la nostra scelta di ristrutturare la collaborazione riflette la nostra fiducia nella potenzialità di questo approccio per il trattamento di malattie genetiche causate da mutazioni nonsenso. Pur non essendo più coinvolti nell'avanzamento degli studi su ataluren nella nmDBMD, continueremo ad essere impegnati per la comunità neuromuscolare".

"PTC e Genzyme condividono un forte impegno per fornire terapie ai pazienti affetti da patologie genetiche rare e potenzialmente letali” ha detto Stuart Peltz, Ph.D., Presidente e Chief Executive Officer di PTC Therapeutics, Inc. "Abbiamo tratto grandi benefici dalla nostra collaborazione con Genzyme e ci auguriamo di  avanzare rapidamente nello sviluppo di ataluren.”

ATALUREN
Il nuovo farmaco sperimentale di PTC Therapeutics, ataluren, è una terapia di ripristino proteico ideata per permettere la produzione della proteina funzionante in pazienti con difetti genetici causati da na mutazione nonsenso. Una mutazione nonsenso è un'alterazione nel codice genetico che arresta prematuramente la sintesi di una proteina fondamentale. La patologia risultante è determinata dal fatto che la proteina non può essere più espressa interamente e /o non è più funzionante, come nel caso della Distrofina nella DMD/BMD. Lo sviluppo di ataluren è stato finanziato da Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics Inc. (la nonprofit affiliata a  Cystic Fibrosis Foundation); Muscular Dystrophy Association; FDA's Office of Orphan Products Development;
National Center for Research Resources; National Heart, Lung, and Blood Institute; e Parent Project Muscular Dystrophy .

PTC THERAPEUTICS INC
PTC è un'azienda biofarmaceutica impegnata nella scoperta, sviluppo e commercializzazione di farmaci basati su piccole molecole e somministrati oralmente che hanno come obiettivo i processi di controllo post-trascrizionale. Tali processi regolano la velocità e  la tempistica nella produzione delle proteine e sono di centrale importanza per il corretto funzionamento cellulare. La pipeline di sviluppo interno di PTC's è indirizzata a molteplici aree terapeutiche  tra cui le patologie genetiche rare, oncologia e malattie infettive. PTC ha sviluppato tecnologie proprie che applica nella sua attività di identificazione di farmaci e che sono serivite come base per collaborazioni con  aziende biofarmaceutiche di primaria importanza. Per maggiori informazioni visitate il sito web dell'azienda: www.ptcbio.com

GENZYME, AZIENDA SANOFI
Una delle compagnie leader mondiali nelle biotecnologie, Genzyme si dedica a produrre un impatto fortemente positivo sulle vite di persone con gravi patologie. Dalla sua fondazione nel 1981 l'azienda ha introdotto terapie innovative che hanno dato nuova speranza ai pazienti. Le aree di attenzione della compagnia sono patologie genetiche rare, sclerosi multipla, malattie cardiovascolari ed endocrinologia. Genzyme è un'azienda Sanofi.  I comunicati stampa di Genzyme e altre informazioni sull'azienda sono disponibili su www.genzyme.com.

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