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Un alleato per l'exon skipping: il miR-31 |
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 Si chiama miR-31 il microRNA identificato dal team di Irene Bozzoni, dell’Università Sapienza di Roma, e
potrebbe rivelarsi un nuovo alleato negli approcci terapeutici contro
la Duchenne.
Lo studio, sostenuto da Parent Project Onlus e da Telethon, è stato pubblicato su
EMBO Reports, ed è stato condotto su cellule muscolari di topo e umane.
Il team della Sapienza, comparando le biopsie di soggetti sani e
soggetti affetti da distrofia muscolare di Duchenne, ha potuto notare
che in questi ultimi, i livelli di miR-31 erano più abbondanti. Gli
studi condotti hanno evidenziato che uno dei ruoli di questa molecola è
quello di controllare la sintesi della  Distrofina, reprimendone la
traduzione.
Il controllo dell’attività del miR-31, dunque, favorirebbe un aumento della produzone della Distrofina, e potrebbe dunque rappresentare un metodo
efficace per migliorare l’efficacia dell’Exon skipping, un approccio
terapeutico attualmente in fase di sperimentazione che è già
potenzialmente in grado di ripristinare parzialmente la sintesi della
Distrofina, trasformando la distrofia muscolare di Duchenne nella sua
variante meno aggressiva, la distrofia di Becker.
Per saperne di più:
Comunicato stampa
 Exon skipping: la via italiana
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La Duchenne 
