Questo studio può essere considerato come un’estensione del trial di fase 2b avviato nel 2008 su bambini DMD/BMD deambulanti e al momento in fase di conclusione. Si tratta però di uno studio alquanto innovativo nel campo della distrofia muscolare di Duchenne e Becker perché è indirizzato a ragazzi che hanno completamente perso la capacità di camminare.
“Data la natura progressiva della DMD, ed il suo impatto su diversi organi, siamo convinti che i pazienti possano beneficiare di trattamenti terapeutici nelle diverse fasi della malattia” - ha dichiarato Langdon Miller, Direttore Clinico della PTC Therapeutics.
Uno degli obiettivi di questo nuovo trial è, infatti, proprio quello di mettere a punto delle nuove metodiche per valutare lo stato clinico e la funzionalità di muscoli, polmoni e cuore, in pazienti che hanno uno stadio più avanzato della malattia. Metodiche, che una volta definite e standardizzate, potranno essere un’importante risorsa anche per futuri trial di altri approcci terapeutici.
La sperimentazione clinica su pazienti DMD/BMD non deambulanti sarà condotta su 30 ragazzi in cinque centri di studio negli Stati Uniti ed un centro in Inghilterra. Si tratta di un trial di fase 2a, della durata di un anno, che ha come obiettivo la valutazione della non tossicità, della farmacodinamica e farmacocinetica di Ataluren in pazienti in età più avanzata e, come già detto prima, la messa a punto di nuove misurazioni per la funzionalità muscolare, polmonare e cardiaca.
Al momento lo studio è nelle fasi preliminari, ovvero è appena iniziato il processo di reclutamento dei pazienti negli Stati Uniti ed in Inghilterra.

Per avere ulteriori informazioni su Ataluren (PTC124)

Per avere ulteriori informazioni sul trial clinico di fase 2b su pazienti deambulanti

Per avere ulteriori informazioni sul trial clinico di fase 2a in avvio su pazienti non deambulante

Francesca Ceradini

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